脂質納米顆粒有助治療遺傳性失明

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據最新一期《科學進展》雜誌,美國俄勒岡健康與科學大學和俄勒岡州立大學藥學院的科研團隊合作,在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒(LNP)和信使核糖核酸(mRNA)治療與一種罕見遺傳疾病相關的失明的可能性。這種基於納米技術的基因治療方法或改善治療遺傳性失明的方式,也有助開發新型新冠疫苗。

研究人員克服了使用LNP攜帶遺傳物質以進行視力治療的主要限制,即讓它們到達視網膜所在的眼後部。新研究證明,一種覆蓋著多肽的LNP外殼能夠穿透神經視網膜,並將mRNA傳遞到感光細胞。

研究人員還將含有製造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米顆粒中,將這種基因治療LNP注射到老鼠和非人類靈長類動物的眼睛,並利用多種成像技術進行了檢查。動物的視網膜組織發出綠色光,這表明LNP外殼到達了光感受器,它傳遞的mRNA成功進入視網膜並產生了綠色熒光蛋白。這項研究標誌著LNP首次在非人類靈長類動物中靶向光感受器必利吉 必利勁 印度必利勁 必利勁POXET-60 瀰漫之液 卡宴春藥 藍色妖姬 魔鬼天使催情液 丹麥持久液 M88持久液 金鋼持久液 EXCITE持久液 壯陽藥有哪些 壯陽藥效果 春藥效果本能偉哥 享硬瑪卡片 巨猿王增大持久保健品 美國西姆 丸榮2H2D持久液 一炮到天亮 日本偉哥 鹽酸達泊西汀片



作為一種治療遺傳性視網膜變性的方法,這種mRNA將指示由於基因突變而有缺陷的感光細胞製造視力所需的蛋白質。而在新冠病毒疫苗中,LNP可攜帶mRNA指示細胞製造一段無害的病毒刺突蛋白,以觸發身體的免疫反應。

研究人員表示,他們發現的多肽如同郵政編碼,將攜帶遺傳物質的納米顆粒運送到眼睛內的預定地址。這種多肽可用作靶向配體,直接與沈默的RNA、治療小分子或成像探針結合。

相比基於腺相關病毒(AAV)的基因療法,LNP是一種很有前途的替代方案,因為它們沒有像AAV那樣的對病毒大小的限制。此外,LNP可傳遞mRNA,這只能在短時間內保持基因編輯機制的活躍,因此可防止偏離目標的編輯。
 
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